Naukowcy opracowali żel, który leczy otwarte rany - nawet jeśli mają dziesiątki lat
Miscellanea / / April 05, 2023
Ułatwi życie osobom z zespołem motyla.
Amerykańscy naukowcy pomyślnie zakończony badania kliniczne terapii genowej w leczeniu otwartych ran. Został przetestowany na 28 osobach z dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka (DBE), chorobą dziedziczną choroba, w której ludzka skóra jest tak wrażliwa, że może pęknąć i złuszczać się nawet z niej drobne urazy. Nazywa się to również zespołem motyla. Nie ma zatwierdzonych metod leczenia, pacjenci mogą jedynie robić bandaże i przyjmować środki przeciwbólowe.
DBE jest spowodowane mutacją w genie COL7A1, który koduje kolagen odpowiedzialny za utrzymywanie razem warstw skóry. W rezultacie warstwy są słabo połączone, a tarcie łatwo je rozłącza – co powoduje rany. Naukowcy opracowali żel, w którym robocze kopie genu COL7A1 są wstawiane do wektora wirusa opryszczki pospolitej typu 1. Jest tak zmodyfikowany, że nie może rozprzestrzeniać się na inne części ciała i omija układ odpornościowy, dostarczając COL7A1 bezpośrednio do uszkodzonej tkanki.
Podczas podwójnie ślepy eksperyment Skórę uczestników co tydzień poddawano działaniu żelu. Po 3 miesiącach u tych, którzy otrzymali prawdziwy żel, a nie manekina, zamknięto 71% ran (w porównaniu z 20% tych, którzy otrzymali placebo). 22-letni Vincenzo Mascoli, uczestnik eksperymentu, powiedział, że po 4 miesiącach stosowania żelu zaczął zasklepiać dużą ranę na plecach, którą miał przez całe życie. Po kolejnych 2 miesiącach zamknął się całkowicie, a ból znacznie się zmniejszył.
Jedyną wadą takiej terapii genowej jest to, że efekt nie jest trwały. U wielu pacjentów, których stare rany się zamknęły, otworzyły się ponownie po kilku miesiącach: po sześciu miesiącach 67% wyleczonych ran pozostało zamkniętych. Jednak przy wielokrotnym stosowaniu żelu nie zauważono żadnych skutków ubocznych, więc w razie potrzeby kurs można powtórzyć.
Amerykańska firma farmaceutyczna Krystal Biotech prowadzi już rozmowy z regulatorami w celu uzyskania pozwolenia na wprowadzenie takiego żelu na rynek. Decyzja powinna zapaść na początku 2023 roku.
W swojej obecnej postaci żel może pomóc tylko istniejącym ranom: nie może zabliźniać starych zamkniętych ran ani przenikać przez skórę, aby chronić przed przyszłymi ranami. Chociaż DBE jest chorobą rzadką, to dopiero początek zastosowania nowej technologii. W przyszłości naukowcy planują opracować opcje odpowiednie do leczenia innych chorób skóry.
Przeczytaj także🧐
- Jak zrozumieć, że układ odpornościowy jest naprawdę słaby i co z tym zrobić
- Naukowcy wyjaśnili, dlaczego ludzie nie pachną nawet po COVID-19
- Naukowcy odkryli, ile kawy należy wypić rano, aby poprawić pracę mózgu